Препараты для лечения редких заболеваний стоят колоссально дорого — зачастую сотни миллионов рублей за курс. Все они применяются строго по назначению врача и предназначены для борьбы с тяжёлыми генетическими и онкологическими патологиями.
1. Золгенсма
Самое дорогое лекарство в мире — генная терапия Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Оно заменяет дефектный ген, отвечающий за выживание моторных нейронов. Стоимость — около 1 960 729,89 дол США. Одобрено в 2019 году.
2. Скайсона
Skysona от Bluebird Bio применяется при церебральной адренолейкодистрофии. Лекарство модифицирует стволовые клетки, замедляя прогрессирование болезни. Полный курс обойдётся примерно в 3 055 370 дол. США.
3. Зинтегло
Ещё один препарат Bluebird Bio — Zynteglo, терапия для пациентов с трансфузионно-зависимой талассемией. Часто позволяет отказаться от регулярных переливаний крови. Стоимость — 2 546 442 дол. США
4. Зокинви
Zokinvy (Eiger BioPharmaceuticals) предназначен для лечения синдрома Хатчинсона–Гилфорда, вызывающего преждевременное старение. Препарат замедляет накопление токсичных белков. Год лечения стоит около 1 005 794 дол. США
5. Накситамаб
Danyelza (Naxitamab) используется для лечения агрессивной нейробластомы у детей. Помогает при рецидивах опухоли. Цена препарата — около 993 113 дол. США.
Источник: Techinsider.ru
