Научные специалисты из Института медицинских исследований Сэнфорда Бернэма-Пребиса (SBP) обнаружили, что последствия синдрома Алажиля, неизлечимого генетического заболевания, поражающего печень, можно лечить с помощью одного препарата. Исследование было опубликовано в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.
Более 4 000 детей ежегодно рождаются с синдромом Алажиля, который вызван мутацией, препятствующей формированию и регенерации желчных протоков в печени. Детям с этим синдромом часто требуется пересадка печени. Без трансплантации смертность при данном заболевании к концу подросткового возраста составляет 75%.
Ученые показали в экспериментах на животных, что NoRA1 активирует сигнальный путь Notch, который нарушен при синдроме Алажиля. Это вызвало регенерацию и повторное заселение протоковых клеток в печени, обращая вспять повреждение печени и повышая выживаемость.
В настоящее время, как сообщается, ученые испытывают препарат на миниатюрной печени, выращенной в лаборатории из клеток пациентов с синдромом Алажиля. Новый препарат также может найти применение в лечении некоторых видов рака.
Источник: Газета.ру