Rznomics Inc., южнокорейская биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке средств генной терапии на основе РНК, сообщила, что получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статус Fast Track Designation по препарату RZ-001 для лечения пациентов с глиобластомой.
Глиобластома известна как самая злокачественная опухоль центральной нервной системы с высоким уровнем смертности. Заболевание до сих пор не имеет эффективных методов лечения. Это агрессивный вид рака, возникающий в головном или спинном мозге, он формируется из клеток, называемых астроцитами, которые поддерживают нервные клетки. Глиобластома может возникнуть в любом возрасте, но, как правило, чаще встречается у пожилых людей. Она вызывает нарастающие головные боли, тошноту, рвоту и судороги.
Существующая терапия может лишь замедлить прогрессирование рака и уменьшить его симптомы. RZ-001, генная терапия рака на основе фермента замены РНК для лечения GBM, нацеливается и расщепляет мРНК hTERT и заменяет мРНК терапевтической генной РНК. Этот механизм индуцирует противораковую активность и цитотоксический эффект за счет транслигирования последовательности, кодирующей HSVtk, в перепрограммированную мРНК hTERT. RZ-001 продемонстрировал очень многообещающие результаты в доклинических исследованиях, показав повышенную противораковую эффективность и более высокую выживаемость.
В ходе клинического исследования будут изучены безопасность, переносимость и эффективность RZ-001 у пациентов с глиобластомой. Субъектов будут лечить RZ-001 в соответствии с запланированным планом повышения дозы.
Источник: GxP News